证据不足"与"令人不适"的气味：fda披露药物审批拒绝流程-米乐m6平台

上周四，fda约200份拒绝批准的完整回应函（crls），以彰显其"现代化改革与提升透明度"的举措。在此以前，我们通常只能依赖企业自行披露申请被拒原因，对于企业不愿意透露的产品，我们则一无所知。fda公开这些文件，不仅揭示了fda审查时的决策逻辑，更展现了该机构传达决定时使用的措辞风格。需注意的是：evercore isi分析师在周五网络研讨会上指出，多数药企收到crl时相对透明，且本次公布的回函涉及产品如今均已获批，fda既往意见不反映药物现状。"优秀企业没有隐瞒动机，"evercore分析师jonathan miller表示，因为药物若最终通过fda审查，相关信息必将公开。他强调，虽然个别公司新闻稿"未充分披露"fda回函内容，但这绝对是例外，"大多数crl都得到了充分报道"。

2022年，辉瑞罕见病战略遭遇意外挫折——fda拒绝了治疗儿童生长激素缺乏症的ngenla（索马托龙）。该决定令人意外，因该药此前已在日本、澳大利亚和加拿大获批，但辉瑞公告未说明原因。fda最新公开的信函显示，关键原因在于三期开放标签试验中，一名受试者出现年化身高增长速度（ahv）"令人担忧的下降"，即生长迟缓。"现有随访数据不足以判定该患者的ahv下降是否由免疫原性引起，我们认为免疫原性导致疗效减弱是目前存在的潜在风险，"fda在信中解释道。