5款cgt疗法试验终止（2025年）-米乐m6平台

在细胞与基因治疗（cgt）领域，创新探索不断推进的同时，也面临着诸多挑战，部分试验因各种原因终止。2025 年 1 月至今，这一领域就有一些备受关注的试验走向了终止，以下为您详细盘点。

1. cargo therapeutics 终止 firi-cel 针对大 b 细胞淋巴瘤二期研究

2025 年 1 月 29 日，cargo therapeutics 宣布将终止其实验性 car-t 疗法 firi-cel 针对大 b 细胞淋巴瘤（lbcl）患者的 firce-1 二期研究。

firi-cel 是一种靶向 b 细胞上 cd22 蛋白的 car-t 疗法。在 firce-1 研究中，共纳入 51 名患者，虽然总体缓解率和完全缓解率分别为 77% 和 43%，但治疗反应未能持续，三个月时，完全缓解的持久性仅为 18%。此外，18% 的患者出现了与 car-t 治疗相关的毒性反应，即免疫效应细胞相关噬血细胞性淋巴组织细胞增生症样综合征，其中至少有一例导致患者死亡。基于该疗法对患者不具备有竞争力的获益 - 风险比，cargo 做出了终止研究的决定。

受此消息影响，cargo 的股票下跌了超过 70%。同时，cargo 宣布将实施约 50% 的裁员计划，以延长资金使用周期，并优先推进其三特异性 car-t 疗法 crg-023 至一期概念验证数据阶段。该疗法靶向 cd19/cd20/cd22，一期剂量递增研究按计划将于 2025 年第二季度启动，公司还在开发一种仍处于临床前研究阶段的同种异体项目。

2. allovir 终止核心产品 posoleucel 的三项 3 期临床试验

1 月上旬，allovir 宣布终止核心产品 posoleucel 的三项 3 期临床试验。posoleucel 是一种实验性的多病毒特异性 t 细胞疗法，此次 allovir 停止的 3 项临床试验，分别涉及用于预防多种病毒引起的感染或疾病，治疗病毒相关的出血性膀胱炎（vhc）和治疗腺病毒（adv）。

3. 辉瑞终止与 sangamo 在 a 型血友病基因疗法上的合作

12 月 30 日，辉瑞宣布终止与 sangamo therapeutics 在 a 型血友病基因疗法 giroctocogene fitelparvovec（giro-vec）上的合作。尽管该疗法的 iii 期试验结果积极且即将进行监管提交，但辉瑞经多方统筹分析，认为目前患者对额外基因治疗选择的兴趣非常有限。该合作将于 2025 年 4 月 21 日终止，此时正值该基因疗法在美国和欧洲市场提交的前夕，原计划于 2025 年初进行。

sangamo 首席执行官表示对辉瑞在提交前夕终止合作既惊讶又极为失望。affine 试验曾显示，在中重度至重度 a 型血友病成人中，与常规 viii 因子预防治疗相比，giro-vec 显著降低了年化总出血率 。

4. 罗氏终止 spk-3006 基因疗法临床开发

罗氏子公司 spark therapeutics 开发的肝靶向 aav 试验性基因疗法 spk-3006，用于治疗庞贝病。在罗氏 2024 年上半年的管线梳理中，决定剔除该项目，停止了对其的临床开发。停止试验的决定不是由于安全问题，而是作为 spark 内部战略组合优先级的一部分做出的 。

5. turnstone biologics 终止 tidal-01 开发

2 月初，turnstone biologics 宣布终止其唯一临床阶段 til 管线 tidal-01 开发。这家曾融资超 2.2 亿美元、两度转型的明星 biotech 最终倒在了 til 的黎明前夜。turnstone 原以溶瘤病毒技术闻名，后因进展不顺转向 til 疗法。tidal-01 治疗结直肠癌的 i 期数据曾显示出一定积极效果，如 4 例可评估患者中，总缓解率（orr）为 25%，疾病控制率（dcr）为 50%，其中一位患者表现出持久的完全缓解（cr）。但由于 selected til 的生产需要对工艺改进进行持续投资，在考虑资金需求和当前金融市场后，公司决定停止开发 。

这些试验的终止，反映出 cgt 领域在研发过程中面临着疗效、安全性、资金、市场需求等多方面的复杂挑战。尽管遭遇挫折，但随着技术的进步与创新，期待未来能有更多成功的疗法为患者带来希望。