药融圈监测显示：arthex biotech是一家临床阶段生物技术公司，总部位于西班牙瓦伦西亚，致力于开发可精准调控基因表达的靶向rna药物。公司专有平台将高选择性寡核苷酸与组织特异性递送技术相结合，可有效靶向骨骼肌、心脏和大脑。
其领先项目atx-01正在i/iia期arthemir临床试验中评估用于治疗罕见神经肌肉疾病——强直性肌营养不良1型（dm1）。在此基础上，arthex正在推进针对肌肉、中枢神经系统、心脏及肺部疾病等高未满足医疗需求领域的药物管线。
实际上，arthex biotech是西班牙瓦伦西亚大学（university of valencia）的一家衍生公司，由遗传学教授rubén artero和beatriz llamusí博士在2019年共同创立。
beatriz llamusí和rubén artero
来源：university of valencia
当时瓦伦西亚大学转化基因组学研究团队发现：在强直性肌营养不良1型（dm1）患者肌肉活检样本及多种疾病动物模型中，一类能够抑制mbnl蛋白（肌盲样蛋白）表达的microrna（微小rna，可与mrna结合，抑制蛋白质合成）显著上调。基于这一发现，研究人员在临床前小鼠模型中测试了靶向这些microrna的抗mir寡核苷酸（anti-mirs）。结果显示，anti-mirs能有效提升mbnl蛋白水平，减少毒性dmpk mrna形成的核内聚集灶，纠正异常剪接事件，并在小鼠模型中改善了肌强直症状、增强握力。
研究结果于2018年发表在《nature communications》，并由瓦伦西亚大学完成专利申请，随后授权给arthex。这一发现不仅揭示了强直性肌营养不良1型（dm1）发病机制的新维度，也为arthex的核心候选药物atx-01奠定了科学基础。
强直性肌营养不良1型（dm1）是一种高度致残的常染色体显性遗传的罕见病，全球患者超过100万人，是成人中最常见的遗传性肌营养不良症。该病不仅影响骨骼肌，还累及多个系统，导致呼吸功能障碍、极度疲劳、嗜睡、心律失常、严重胃肠道问题，以及认知与行为障碍。虽然最常见于成年发病，但也可在出生时（先天性）或儿童期出现。随着病情进展，患者日常生活能力显著下降，预期寿命明显缩短。目前尚无获批的疾病修饰性疗法，临床亟需突破性米乐体育官方的解决方案。
atx-01是一种油酸偶联的抗mir寡核苷酸药物，可优先递送至目标组织（肌肉和大脑），旨在抑制微小rna-23b（mir-23b）——该分子是mbnl蛋白表达的天然抑制因子。在dm1患者中，mbnl蛋白功能丧失由两个机制共同导致：（1）因mir-23b蛋白上调而引起的mbnl蛋白表达减少；（2）mbnl蛋白被毒性dmpk mrna所“捕获”，从而引发剪接异常（spliceopathy），这是dm1患者临床症状的根本原因。
arthex已证实atx-01可通过抑制mir-23b，从而提升mbnl蛋白水平，同时减少核内聚集灶和毒性dmpk mrna水平。这种高度差异化的双重作用机制显著增加了游离mbnl蛋白水平，改善剪接异常，并最终在动物模型中恢复了功能。
2020年7月28日，arthex宣布完成695万欧元种子轮融资，用于推进其rna疗法开发。资金来源包括：invivo ventures与西班牙工业技术发展中心（cdti）通过innvierte计划投入的270万欧元的初始投资；invivo ventures与法国advent france biotechnology（afb）追加 425万欧元新增融资。
此后，公司接连获得多项科研资助与创新奖项，为其早期研发和团队建设提供了关键支持。
自2023年以来，arthex biotech通过两轮b轮融资，全力推进其核心候选药物atx-01在强直性肌营养不良1型（dm1）中的临床开发，并拓展其靶向rna药物管线。
2024年2月，atx-01获得美国fda的ind批准，2024年10月，arthex宣布i/iia期临床试验arthemir完成首例患者给药。据悉，atx-01是业内首个用于dm1的抗microrna治疗药物。
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2023年5月3日，arthex biotech宣布完成4200万欧元的b轮融资。该轮融资由columbus venture partners领投，新投资者包括欧洲创新理事会（eic）基金、hadean ventures和sound bioventures；现有投资者invivo capital、adbio partners以及通过innvierte计划参与的西班牙工业技术发展中心（cdti）也继续跟投。
本轮融资所得将用于推进公司核心候选药物atx-01进入治疗强直性肌营养不良1型（dm1）的i/iia 期临床试验。
伴随本轮融资，arthex时任董事会主席frédéric legros博士正式出任公司首席执行官（ceo），强化临床与商业化领导力。
frédéric legros博士于2022年11月加入arthex担任执行董事长，此前他曾任dynacure公司首席运营官（coo），该公司由他于2016年联合创立。在创办dynacure之前，legros博士于2008年至2016年担任法国上市生物技术公司valneva se的副总裁兼企业业务发展负责人。
2025年9月17日，arthex biotech宣布完成扩大规模的b轮融资，新增投资者bpifrance的加入使本轮融资总额达到8700万美元。
本次b轮扩展融资由bpifrance旗下large venture与innobio投资策略共同主导，并获得所有现有股东的持续支持，包括adbio partners、cdti innovación（通过其innvierte项目）、columbus venture partners、欧洲创新理事会（eic）、hadean ventures、invivo partners以及sound bioventures。
本轮融资所得资金将用于加速arthex针对强直性肌营养不良1型（dm1）的领先候选药物atx-01的全球临床开发，包括正在进行的介入性i/iia期arthemir临床研究，以及为后续注册性临床试验做准备的开放标签延展研究。
截至当前，atx-01已获得美国fda和欧洲药品管理局（ema）授予的孤儿药资格认定，用于治疗dm1，并获得fda的罕见儿科疾病资格认定。据披露，公司预计将在2026年公布首批人体临床数据。
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除了上述研究之外，arthex正同步推进atx-01在强直性肌营养不良2型（dm2）和最严重的先天性dm1（congenital dm1）中的开发，目前处于临床前研究阶段。此外，arthex还在利用其专有平台拓展新一代候选药物atx-03，探索其在肌肉相关疾病中的治疗潜力，具体适应症未披露。
从2019年两位科学家在瓦伦西亚大学科技园的一次创业构想，到2025年获得跨国资本支持、推进全球临床——arthex的成长轨迹很好地诠释了“专利-孵化-融资-临床”这一学术转化范式。期待atx-01——这一源于rna科学的创新疗法，能够在未来改变dm1患者的生活轨迹。
公开信息显示，布局强直性肌营养不良药物研发的企业还包括：avidity biosciences（被诺华收购）、dyne therapeutics、amo pharma、sarepta therapeutics、arrowhead pharmaceuticals、pepgen、entrada therapeutics、editforce、恒瑞医药、迦进生物等等。
参考资料：
摩熵医药数据pharma.bcpmdata.com（原药融云数据）；
https://www.arthexbiotech.com/post/arthex-biotech-upsizes-series-b-financing-round-to-87m-to-advance-lead-program-atx-01-in-myotonic-dystrophy-type-1-and-expand-pipeline-of-targeted-rna-medicines；
https://www.arthexbiotech.com/our-approach-focus；
https://www.uv.es/uvweb/college/en/profile/a-university-valencia-research-spin-gets-investment-test-myotonic-dystrophy-therapy-humans-1285950309813/novetat.html?id=1286141232638；
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